脑瘫，
是许多家长闻之色变的疾病！
因为它是儿童最常见身体残疾的
罪魁祸首。
在澳大利亚，平均每20小时就有一名儿童被确诊患有脑瘫，而原因在于大脑在发育过程中受到损伤，从而影响了肢体发育。几十年来，世界各国的科学家们都在致力于探索治疗脑瘫的各种疗法，其中就包括脐带血输注。
在澳大利亚，已有13名脑瘫患儿接受了脐带血输注疗法，但都是在临床试验的条件下，且使用的样本都是来自兄弟姐妹。在全球范围内，已有800多名儿童在15项临床试验的条件下接受该治疗。而就在今年4月，本故事的主人公、6岁的墨尔本女孩Zara创下了两个“首例”：
首次在非临床试验的条件下接受该疗法；
首次使用自体脐带血进行输注。
01
热爱运动身残志坚
Zara从小就是一个热爱澳式足球的孩子，且充满挑战精神。妈妈Michelle说：“只要是其他孩子能做到的，她也想做到。”可不幸的是，早产的Zara被诊断出患有脑瘫。家长为了治疗，尽了一切的努力，尝试了各种方法，均未见成效。
充满戏剧性的是，Zara的家长之所以选择储存她的脐带血，是因为一个与脑瘫完全无关的原因：
Michelle患有1型糖尿病！
没想到最后竟然会在治疗脑瘫方面发挥作用。
可以说，天有不测风云，为人父母能做的只能是尽量做好周全的准备，以备不时之需。
尽管目前全球尚未有国家将这种疗法作为脑瘫的标准治疗方式，但Zara在澳大利亚医疗用品管理局（TGA）“特殊准入计划”（Special Access Scheme）下获批，以同情用药的方式接受了该治疗。
治疗于今年4月在墨尔本莫纳什儿童医院进行，由脑瘫联盟（Cerebral Palsy Alliance）以及哈德逊医学研究所（Hudson Institute of Medical Research）共同支持。
02
历史悠久资源有限
用脐带血治疗脑瘫的研究在全世界已有20年左右的历史，其作用是减轻炎症并促进大脑自我修复。研究表明，脐带血干细胞有助于修复脑损伤，并可能改善部分脑瘫患儿的大运动技能。
Zara的主治医生、莫纳什儿童医院儿科神经科主任Michael Fahey副教授表示：“Zara的情况可以说是‘天时地利人和’。她出生时保存了脐带血，储量也足够；她的症状程度适中，至少仍然可以行走；她的家长也非常支持这项治疗；而她的年龄也刚好合适，能让干细胞发挥最大效果。”
据脑瘫联盟统计，数百个澳大利亚家庭为了获得这项治疗，不得不斥巨资前往海外寻求私人医疗服务，原因是本地治疗资源有限。Michelle表示：
Zara可以参与这项治疗真的很幸运。
但她也认为，脑瘫患儿接受这样的治疗不应该是一件依赖于“运气”的事：
“在我们熟悉的地方、
熟悉的医院接受治疗，
由我们信任的团队进行治疗，
这都是非常重要的。”
我们希望更多的澳大利亚孩子，可以像Zara一样在本地接受治疗。
03
过程漫长结果乐观
Zara的这次治疗花费了一年时间来筹备和审批，因为涉及莫纳什儿童医院、脑瘫联盟，以及哈德逊医学研究所之间的密切协调。一开始，Zara的家人并不抱有太大的希望，甚至都已经开始为前往海外进行治疗做准备。
审批通过后，Zara的脐带血被送到莫纳什医院的哈德逊细胞疗法实验室，科研团队对样本进行了处理，为输注做好准备。治疗当天，处理好的脐带血被送至莫纳什儿童医院癌症中心，由专业护士进行输注。
整个过程类似常规输血，脐带血通过输液管注入Zara的手臂，仅持续约30分钟。在输注期间，Zara还接受了游戏治疗（一种心理治疗形式，以游戏作为主要的交流方式），她的妈妈Fiona和Michelle，以及妹妹Tilly都陪伴在侧。
输注过程安全顺利，治疗团队将进行常规随访，持续观察Zara的恢复情况。团队对治疗效果持乐观态度，他们认为配合持续的康复训练，这种疗法有望改善她的行动能力、语言表达及社交能力。而Zara的家长则表示，已经观察到了她的症状有所改善。
尽管治疗效果通常需数月才能显现，但妈妈Michelle的初步反馈已十分令人振奋：
“虽然还在初期阶段，但我们已经感觉Zara在动作和身体平衡方面有所进步，日常生活变得更容易了。在足球训练的时候，她自己也觉得可以跑得更远、移动更灵活，在玩耍的时候甚至可以爬到以前爬不到的高度。而且我们还发现，生平第一次，她可以独立上下四级楼梯，完全不需要扶着栏杆！“
“作为妈妈，
我们知道无法完全治愈她的脑瘫，
但我们愿意尽全力为她的生活
带来哪怕一点点的改善。”
04
了解更多表达支持
维多利亚州卫生部长Mary-Anne Thomas表示：“维州的公共卫生系统是世界领先的，而这项卓越的、开创性的研究提供了最好的证明。”
尽管脐带血疗法并不一定适用于所有脑瘫儿童，但研究人员希望Zara的案例能推动更多的研究开展，并促使澳大利亚在本国为脑瘫患儿提供这种治疗的机会。目前，一项大规模临床试验已进入资金筹措阶段。
这项治疗已经不仅仅是“科学的希望”，它是真实存在的疗法。如今最大的障碍不是技术，而是“可获得性”。脑瘫联盟正积极推动这一变革，如果想为了推动这项治疗的发展尽一份力，可以访问脑瘫联盟官网，发声并表达支持。
发表于 2025-6-22 19:30:09
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