重大突破！澳研发老年痴呆神药，患者日服1片就见效

HeraldSun

一种可能彻底革新阿尔茨海默病治疗方式的口服药迎来重要里程碑。研发这款潜在“神药”的澳洲生物科技公司已在临床试验中招募到第100名患者。

（图片来源：《先驱太阳报》）

据《先驱太阳报》报道，这项被称为“圣杯”药物的试验由澳洲公司Actinogen Medical主导，该公司耗时十年研发此药，其最初由爱丁堡大学人员进行研究。

世界卫生组织（WHO）近期为Actinogen的新药Xanamem授予非专利名称“emestedastat”，并将其列为“首类药物”。

Actinogen称，这一罕见的全球性认可，使其成为全球神经科学领域最具潜力的参与者之一。

该药物试验在澳洲和美国的35个地点开展。“现阶段试验中澳洲患者数量超过美国，因此澳洲正引领这项研究，”Actinogen首席执行官Steve Gourlay表示，“新州和维州的患者数量大致相当，其他州（包括昆州和西澳）也贡献了部分患者，尽管这些州人口较少。”

（图片来源：《先驱太阳报》）

81岁的阳光海岸男子Jim Northey是试验参与者之一。他的妻子Bev称，丈夫在治疗期间出现显著改善，她认为Northey一定是服用了Xanamem而非安慰剂（部分试验者会服用安慰剂）。

“起初我不确定这是否有效，但随着治疗推进，我们能看到Northey身上出现明确的进步，他更愿意参与互动，对自己更有信心，我能看到他实实在在的改善，我非常确信他要么病情没有恶化，要么确实在好转。”

在痴呆症治疗领域的一项重大进展中，墨尔本三大顶尖医院——Austin Health、Royal Melbourne Hospital和The Alfred，以及Hammondcare Clinic，正在药物测试中发挥关键作用。

与当前针对淀粉样蛋白斑块（长期被认为是致病原因的黏性蛋白）的阿尔茨海默病治疗不同，Actinogen采用了全新路径：靶向皮质醇——大脑的关键应激激素。该试验由Austin Health的Michael Woodward（澳洲最受尊敬的痴呆症专家之一，获OAM勋章）牵头。

（图片来源：《先驱太阳报》）

“我们花了数十年追踪淀粉样蛋白，却仅有微弱疗效，”Woodward说，“如果皮质醇是阿尔茨海默病症状的真正驱动因素，我们手中可能就有了一种更安全、更简单且疗效显著的治疗方案——而且它还是本土研发的。”

根据澳洲卫生与福利研究所估算，2023年澳洲有411,100人受阿尔茨海默病影响，其症状会在数年内逐渐恶化。

现有治疗阿尔茨海默病的药物和抗体疗法包括Donanemab等淀粉样蛋白药物，这些药物需每月输液并进行昂贵的PET扫描，每年治疗费用估计在4万至8万澳元之间。

“因此，每日一次的口服药因使用更简便、更方便且无需复杂监测，将成为改变游戏规则的存在，”Woodward说，“我们现在已开始讨论，未来可能仅需普通专科医生，甚至全科医生（GP）就能开具这种药物，因为它安全性高。尤其我们预计，这种药物的疗效至少是近期获批的抗体疗法的两倍。”

该药物的大部分投资来自澳洲，Woodward称目前已投入超过1亿澳元。“很多人参与其中，这通常与每个人的家庭中都有某位成员患痴呆症有关，”他说，“但也因为指向皮质醇的证据极为充分。我们已证明它对抑郁症有效，希望明年能明确证明它在延缓阿尔茨海默病进展方面有显著效果。”

一项开放标签扩展试验（所有参与者均服用活性药物）将于2026年初启动。