昆州六名受试者正参与一项国际临床试验，测试一种有望成为阿尔茨海默病“圣杯疗法”的药物，目前该试验正招募更多参与者。
（图片来源：《每日电讯报》）
据《每日电讯报》报道，这款名为Emestedastat（商品名Xanamem）的药物由悉尼生物科技公司Actinogen Medical主导研发，其核心分子由爱丁堡大学研究人员最初发现，公司耗时十年将其开发为口服片剂。
药物旨在靶向大脑释放的压力激素皮质醇——这一成分被公认为神经退行性病变的关键驱动因素。世界卫生组织今年将Xanamem列为“同类首创”药物，Actinogen公司称这一罕见的全球性认可，使其成为全球神经科学领域最具潜力的竞争者之一。
公司首席执行官Steve Gourlay说道：“这可能是阿尔茨海默病的‘圣杯’，至少是联合疗法中的核心部分。我们是全球唯一开发此类药物的公司，它能穿透血脑屏障，有望显著延缓阿尔茨海默病进展。”
Gourlay解释，Xanamem的分子由爱丁堡大学一位“极富创造力的化学家”设计，可穿透大脑并降低皮质醇水平。
“人体在需要防御或逃避威胁时，压力反应是必要的，但让大脑长期处于压力状态则有害无益。”
他举例称，长期服用皮质醇药物（如用于哮喘或关节炎治疗）会导致抑郁、肌肉萎缩、糖尿病等副作用，“大脑中皮质醇长期升高本质上是有害的，会对神经细胞产生毒性并引发炎症。”
与靶向淀粉样蛋白斑块、需每月注射且费用高昂的新型疗法不同，Xanamem设计为每日一次口服，直击阿尔茨海默病的潜在病因。
“我们不是试图清除因阿尔茨海默病产生的蛋白质（这些蛋白质会引发炎症和神经损伤），而是直接针对疾病的生物学根源。”
Gourlay表示，目前约400人已接受该药物治疗，结果显示其在延缓阿尔茨海默病进展和治疗慢性抑郁症方面前景可观。
澳洲和美国约220名阿尔茨海默病患者正参与临床试验，Actinogen公司希望借此推动药物获得澳洲治疗用品管理局（TGA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
昆州的试验由阳光海岸大学和查尔斯王子医院负责，81岁的Jim Northey是受试者之一。
Northey的妻子Bev表示，丈夫在治疗期间出现显著改善，她确信其服用的是Xanamem而非安慰剂。
（图片来源：《每日电讯报》）
“起初我不确定是否有效，但随着治疗推进，Jim的变化非常明显。他更愿意与人互动，自信心增强，测试中的记忆表现……我看到了真实的改善。我相信他要么病情不再恶化，要么确实在好转。我们不期待治愈，但希望能延缓病情，而它展现出了巨大潜力。”
然而，Jim在六周前结束12个月的试验并恢复原有药物后，症状出现反复。“他变得更沉默，不愿外出，确实有所倒退，虽不明显但足以察觉。”
Gourlay指出，Xanamem可能要到2030年代末才能上市。“开发阿尔茨海默病新药是一项复杂且耗时的工作。”
他透露，昆州正招募更多受试者参与试验。Bev表示：“它可能对我们帮助有限，但或许能为我们的下一代带来希望。”
发表于 2025-6-5 20:00:06
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